什么是DMD？
杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，简称DMD）是一种罕见的遗传性肌肉疾病，由于基因突变导致身体无法正常生成抗肌肉损伤的营养蛋白质。该疾病主要影响男孩，每3500至5000名新生男孩中约有1人受到影响。这种疾病通常在儿童期发病，逐渐导致肌肉无力和退化，并可能最终影响心脏和呼吸系统功能，对患者及其家庭带来巨大挑战。
DMD患者能治愈吗？答案在希望中
目前，DMD尚无法彻底治愈，但科学研究和医疗技术的不断进步为患者带来了希望。现阶段的治疗目标是延缓疾病进展、改善患者的生活质量，并尽可能延长生命。虽然目前没有根治方法，但基因疗法、靶向药物和创新型分子疗法的出现，为未来实现治愈奠定了基础。
为什么选择去美国治疗DMD？前沿疗法和全球领先的创新技术
如果你正在寻求最先进的治疗方法，美国无疑是DMD患者的首选。美国的顶尖医院（如UCLA儿童医院， 波士顿儿童医院、杜克大学医院和斯坦福医疗中心）在DMD治疗领域处于全球领先地位，提供最前沿的技术和药物。
我们在UCLA看病的DMD患者
1. 基因疗法：为根治铺平道路
美国在基因疗法研究方面走在世界前列。已获批的药物如 Exondys 51 和 Viltepso，利用“外显子跳跃”技术，帮助特定基因突变患者部分恢复肌肉蛋白功能。此外，CRISPR基因编辑技术正在临床试验阶段，目标是修复根本性的基因缺陷，为患者带来长久的改善甚至根治的希望。
2. 创新药物的突破
Amondys 45：适用于特定基因突变的患者，展现出延缓疾病进展的潜力。
新型小分子药物：正在测试中，这些药物针对肌肉损伤和炎症，进一步优化治疗效果。
干细胞疗法：利用干细胞再生肌肉组织，这种疗法已在美国的大型医院进入临床试验阶段。
3. 全球最先进的临床试验
在美国，患者有机会参与领先的临床试验，接触尚未在其他国家上市的创新疗法。这些试验为无法通过传统疗法获益的患者提供了更多选择。
DMD国际患者的痛点
对于面临重大疾病诊断的家庭来说，获取美国的先进疗法常常显得遥不可及。
然而，对于一名来自泰国、被诊断患有杜氏肌营养不良症（DMD）的男孩而言，这种希望通过Medebound HEALTH变为了现实。
作为一家拥有9年以上经验的全球第二诊疗意见和医疗旅游公司，Medebound HEALTH专注于协助患者前往美国和中国的顶级医院就医。
他们为这名男孩安排了前往美国，在全美顶尖医院之一的加州大学洛杉矶分校（UCLA）接受治疗。
DMD孩子跨境远程二诊美国专家
2023年12月，对于一个泰国家庭来说，开始时与往常无异。
他们6岁的儿子在父母身边嬉戏，笑声充满了整个家，展现了童年的欢乐。然而，这种欢乐很快被担忧所掺杂。他们注意到儿子在日常活动中频繁跌倒。
起初看似典型的儿童跌倒逐渐形成了一个引起警觉的模式。医学检查带来了毁灭性的消息。
他们儿子的肌酸激酶水平飙升至20,081 U/L，显示出严重的肌肉损伤。基因检测显示抗肌萎缩蛋白基因的外显子5至29缺失，确诊为杜氏肌营养不良症（DMD）。
儿童通常在3至5岁之间出现初始症状，经历从腿部开始并扩展到其他肌肉的肌肉无力。如果不进行治疗，患者通常在20岁时失去独立行走的能力。
该疾病影响心脏和呼吸肌肉，可能在30岁时危及生命。他们儿子的腓肠肌明显增大，跑步和爬楼梯的速度显著减慢。泰国的当地医生没有提供先进的治疗方案。随着父母对DMD进展的了解加深，他们的焦虑也在增加。
他们知道，如果不迅速采取行动，儿子可能会失去独立行走的能力。
此时，他们找到了拥有9年经验、患者满意度达95%的Medebound HEALTH，致力于协助跨境患者在美国获得最佳医疗资源。
通过Medebound HEALTH的安排，这个家庭与UCLA Health的著名DMD专家斯坦利·F·纳尔逊博士取得了联系。
UCLA Health被评为加州排名第一的顶级医院。
他们没有急于进行国际旅行，而是从有针对性的远程视频第二诊疗意见开始。
希望与进展的时间线：
第一次咨询（2024年5月17日）：
纳尔逊博士指出需要进一步确认DMD诊断。
建议进行肌肉活检。
推荐副作用较少的温和激素治疗药物Vamorolone。
介绍即将推出的DUVYZAT™药物（等待FDA批准）。
咨询后行动：
家庭在泰国获得了Vamorolone。
第二次咨询（2024年6月14日）：
确认Vamorolone不会影响活检结果。
解释了微创活检程序（2毫米切口，局部麻醉）。
强调持续用药的重要性。
初步安排了2024年12月的活检。
第三次咨询（2024年9月4日）：
制定了结合Vamorolone和Duvyzat的综合治疗策略。
提供了日常活动的具体指导。
解决了关于爬楼梯、发热管理和钙摄入的实际问题。
纳尔逊博士表示愿意协助获取药品公司的药物捐赠。
制定了三个月的药物供应计划。
安排了血液检测监测时间表。
赴美就医：DMD家庭找到曙光
前往美国：UCLA之行（2024年10月）
10月9日，这个家庭抵达加利福尼亚州。
他们受到了Medebound HEALTH专业团队的热情接待，乘坐豪华的奥迪SUV，感受到了真诚的温暖和款待。
在经过一个小时的海关协助和行李处理后，他们安顿在住宿地点。
与希望的会面：UCLA团队的支持
10月11日，患者和家人如约来到UCLA，与杜氏肌营养不良症领域的专家团队进行了面对面的深入交流。纳尔逊博士及其团队仔细检查了患者的身体状况，并确认此前的诊断。团队还进行了肌肉活检，以帮助制定下一阶段更精准的治疗计划。
温暖的支持与无缝的体验
患者家属对UCLA团队的专业性和Medebound HEALTH的全面支持感到无比感激。从机场的接机到在医院的陪同和翻译服务，每个细节都得到了妥善安排，让患者和家属能够专注于治疗，而无需担心其他事务。
通过结合 Vamorolone 和即将推出的 Duvyzat™ 药物，患者的治疗计划取得了重大进展。激素疗法减缓了肌肉退化，同时降低了传统药物的副作用风险。此外，UCLA团队还为患者制定了详细的营养、康复和日常活动指导，帮助他维持更高的生活质量。
通过Medebound HEALTH的支持，这名DMD患者及其家庭不仅得到了世界顶尖医疗专家的治疗，还感受到了一种被关怀的力量。这不仅仅是一次治疗，更是一段迈向希望的旅程，迈向更光明的未来。
从初次咨询到海外就诊协调，美联医邦Medebound HEALTH始终是这个家庭坚实的后盾，陪伴他们度过每一个阶段。
我们的团队负责从医疗预约到旅行安排的所有事宜，每一个细节都精心策划，确保他们的美国就医之旅顺畅无忧。
结果不言而喻：纳尔逊医生开具了Duvyzat处方。尽管新药和活检计划还在等待中，但这个家庭已经感受到了希望，他们深知自己正朝着正确的方向前进。
美联医邦Medebound HEALTH深知链接美国顶级医院和医生能够改变患者的生活，并致力于让这一切成为可能。
我们提供个性化医疗咨询，确保每个家庭都能获得全面而细致的支持，从而找到并获得最适合他们的治疗方案。
通过搭建桥梁，让患有特定疾病的儿童与专业的医疗团队紧密连接，我们为那些面临医疗挑战的家庭开辟了一条通往更光明未来的道路。
Medebound HEALTH：为您开启全球顶级医疗之旅
如果您或您的家人正在寻找针对复杂疾病的全球顶尖治疗，Medebound HEALTH将是您的最佳选择。通过我们与美国一流医疗机构的合作，无论是远程视频会诊还是赴美治疗，我们都将为您提供全程支持。
联系我们：
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